일본 글로벌 바이오 제약회사인 다케다(武田薬品工業株式会社)에 따르면 인도에서 희귀병인 리소좀 축적 질환( LSD:Lysoosomal Storage Disorders)에 대한 효소 대체요법 포트폴리오를 출시했다.

헌터 증후군(Hunter Syndrome)의 경우에 Idursulfase를 출시했다. 헌터 증후군은 글리코사미노글리칸(glycosaminoglycans) 또는 GAG로 알려진 특정 점액성 다당류(specific mucopolysaccharides)를 분해하는 신체의 능력을 방해하는 심각한 유전 질환이다. 주로 남성에게 영향을 미치는 것으로 알려져 있다.

타케다는 고셔병(Gaucher Disease)의 경우에 Velaglucerase Alpha를 출시했다. 고셔병은 인구의 10만명 중 1명에게 영향을 주는 드문 유전적 대사 상태이다. 1형 고셔병 환자는 다양한 증상과 질병 정도를 경험하기 때문에 진단하기가 어렵다.

또한 다케다는 파브리 병(Fabry Disease)의 경우에 Agalsidase Alfa를 시장에 출시했다. 파브리 병은 신체가 특정 지방 물질(globotriaosylceramide 또는 Gb3)을 분해하는 능력을 방해한다.

파브리 병은 남성과 여성을 포함해 전 세계에서 거의 8,000명에서 1만명의 사람들이 영향을 받은 것으로 알려졌다. 또한 다케다는 인도에서 수천명의 환자들의 삶을 변화시킨 혈우병 관리의 선구자로 평가 받고 있다.

이러한 다케다의 노력은 희귀한 질병을 앓고있는 환자들에게 보다 나은 건강과 더 밝은 미래를 선사할 수 있을 것으로 기대된다.

▲ Japan-Takeda-neuroscience
▲ 다케다(武田薬品工業株式会社)의 홍보자료(출처 : 홈페이지)